中国首款治疗用细胞冷冻保护剂亮相2019上海国际肿瘤免疫治疗大会

2019年4月2日/医麦客 eMedClub/--在刚刚落幕的2019(第二届)上海国际肿瘤免疫治疗技术治疗大会上，南京三生生物公司（证券代码：872847，以下简称三生生物）研发的中国首款治疗用细胞冷冻保护剂（亘诺）备受细胞治疗行业的关注，在公司展台前关注这款产品的公司和学者络绎不绝。为此医麦客记者对三生生物CEO徐念沁博士作了深入的采访，采访内容涉及CAR-T治疗领域的趋势、公司药用级亘诺细胞保存液在国家食品药品监督管理总局药品审批中心(CDE)受理进展与在行业内的影响、质量控制等方面，徐博士对这些细胞治疗制剂研发公司和广大学者关心的问题进行了详细的回答和经验分享。

三生生物作为目前中国唯一的治疗用细胞冷冻保护剂（亘诺）的研发企业，在展会上备受关注，在展台询问亘诺申报药用辅料进展以及联合细胞制剂申报新药临床等问题的人络绎不绝。三生生物拥有二十年临床级细胞冻存液研发与生产经验，紧跟全球细胞治疗领域的发展，与2017年诺华全球首款CAR-T药物在美国上市同步研发出了的适合CAR-T、TCR-T、CAR-NK、NK等功能性效应细胞和干细胞的液氮保存和运输的细胞冷冻保护剂——亘诺，公司生产的临床级冻存液经过严格质控，同时还做了大量的临床前动物安全性验证（比如急性毒性，过敏性，血管刺激性，溶血性等），目前有数十家细胞制剂包括免疫细胞和干细胞研发公司在试用，并且已经与数家细胞新药开发公司向CDE联合申报临床，目前一家获得临床批件，一家获得临床受理，走在了中国治疗用细胞冻存保护剂生产和研发的最前沿。

（三生生物展台前的客户络绎不绝）

徐念沁博士曾就读于加拿大、法国等高校的肿瘤生物学专业，获得蒙特利尔大学生物医学博士学位。曾任法国巴斯德研究所所长助理、加拿大Saint-justine Hospital肿瘤基因学诊断实验室负责人。他深知有着“活的药物”之称的免疫细胞和干细胞治疗，有着显著的优势与巨大的发展前景，他坚信人类面对肿瘤治疗，经历了放疗，化疗，手术之后，必然会迎来细胞治疗的新时代。三生生物的愿景“细胞世界梦飞扬，引领活药新时代”很好地诠释了他们在细胞治疗领域的抱负和追求。

（三生生物CEO徐念沁博士接受医麦客采访）

下面是采访的详细内容：

1. 医麦客记者问：细胞治疗近年来发展迅速，近10家企业获得IND批件，医麦客一直保持着高度的关注，您是怎么看这个领域的发展的？

三生生物徐博士答：目前的细胞治疗制剂主要包括免疫细胞和干细胞，特别是CAR-T细胞制剂。全球已经有14款干细胞药物上市，2017年美国也有2款CAR-T药物上市。随着免疫细胞和干细胞新药IND相继通过CDE的批准，再到后续的审批上市，每一步都十分关键，每一步取得进展都值得关注和兴奋。三生生物已经看到了我国细胞治疗新药向前发展的步伐非常之快，也更加相信我国细胞治疗时代正在到来。

2. 医麦客记者问： 目前申报临床的细胞制剂，大部分是新鲜细胞，从临床应用来看，冻存细胞又是必需的，冻存在临床应用上有什么优势？

三生生物徐博士答：冻存细胞相比新鲜细胞在临床上有很多优势，特别是随着未来通用型的细胞药品的出现比如通用型的CAR-T，异体脂肪间充质干细胞等等，制备一批细胞可以供成百上千人使用，细胞冻存是不可缺少的一环，冻存细胞的优势有很多，第一，临床试验和应用更具灵活性；第二，在将细胞回输到患者之前可以进行更好的质量控制；第三，可以大规模商业化应用，由专门的规模化细胞制造中心制备, 再运送到治疗中心。关于我们产品的优势，第一，该细胞冷冻保护剂十分方便快捷，使用南京三生生物公司生产的预混式即用型临床级冻存液，研发公司不需要再花时间精力人力选择原料供应商，配制冻存液，再优化，工艺验证等等步骤，极大的提高了申报的效率，目前对各CAR-T公司来说在临床申报和试验中谁能拔得头筹是最重要的。第二，质量稳定十分重要，而三生生物专注做细胞冻存液，在临床上应用已有20年历史，生产工艺稳定，按照无菌药品的质量标准进行严格质控管理。第三，冻存效率高，亘诺这款冻存液的冻存复苏活率>90%，经过多家CAR-T,TCR-T和干细胞制剂研发公司验证，冻存复苏后的细胞活性高于国际同类产品30%以上。第四，目前亘诺在CDE申报药辅的工作即将进入公示阶段，之后可以拿到药辅登记号，细胞制剂研发公司使用我们的细胞冻存液亘诺，就可以直接跟我们关联申报，不需要向CDE提供复杂而繁多的资料。目前已经和数家细胞制剂公司联合申报临床，一家已经获得CDE临床批件，一家获得CDE临床受理。

3. 医麦客记者问：那么，既然冻存细胞有如此大的优势，对细胞制剂研发公司来说临床级细胞制剂药用辅料“治疗用细胞冷冻保护剂（亘诺）”的质量显得尤为重要。你们做了哪些数据测试？

三生生物徐博士答：临床级细胞冻存液作为原辅料来辅助药品临床申报，这是一个非常系统的工程，数据测试十分重要，目前公司研发团队及委托第三方专业机构已经做了一系列试验，包括：1. 急性毒性试验；2. 血管刺激性试验 ；3. 全身过敏性试验 ；4. 体外溶血实验试验；5. 辅料-包材相溶性试验； 6 杂质试验等等。这些测试均证明了亘诺这款冻存液作为药用辅料的安全性。

4. 医麦客记者问：目前在获批的企业里面，他们在细胞制品的质量控制方面目前参考的什么标准，尤其在细胞冻存方面的材料选择？

三生生物徐博士答：目前在获批的企业里面，他们在细胞制品的质量控制尤其在细胞冻存方面的材料选择参考CFDA 2017年的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》和中检院2018年6月发布的文件《CAR-T细胞治疗产品质量控制检测研究及非临床研究考虑要点》，冻存液作为细胞治疗中的新型辅料，需要开展适当的非临床安全性研究。而三生生物的冻存液原料都是选择的符合中国药典的原料药成分，并且经过严格的供应商筛选和审核，有明确的原料采购标准，原料采购后也要通过严格的原料检，才进入生产。

5. 医麦客记者问：今天来三生生物展台询问的人很多，很多研发公司对贵公司的产品产生了极大的兴趣，你们重点展示哪方面的产品？

三生生物徐博士答：针对今天会议主题肿瘤免疫治疗，三生生物重点展示了两款产品，用于单核细胞分离、具有医疗器械文号的样本密度分离液和用于细胞保存的药用辅料、治疗用细胞冷冻保护剂-亘诺。

6. 医麦客记者问：对于医麦客组织的第二届肿瘤免疫研讨会，您有什么评价和建议？

三生生物徐博士答：此次的肿瘤免疫研讨会，我觉得非常好，这是一个把产，学，研，政（策）集合到一起交流的机会，大家零距离沟通，有利于信息技术政策等交流，细胞治疗从技术到最终应用于市场离不开行业各个环节人员的努力，每一个环节都不可或缺，良好工具的使用往往产生事半功倍的效果，可以使我们国家细胞治疗行业朝着更快更好的方向发展。希望明年的会议办得更大更好！

细胞冻存液在国内同类产品中的成功， 让年轻的三生生物早早摆脱了初创公司的造血难题。而徐念沁博士的目标远不止于此，下一个目标，毫无疑问，将直奔干细胞治疗主题。“21世纪是生命科学的世纪。”在徐念沁博士看来，细胞治疗中的干细胞疗法及免疫疗法，将成为人类未来面对疾病的两道生命防线。

南京三生生物技术股份有限公司公司2014年4月在南京江北新区成立，注册资本1480万元。是一家从事细胞学系列产品的研发、生产、销售及技术服务于一体的高新技术企业。2016年被认定为江苏省科技型中小企业。2017年被认定为江苏省科技型民营企业，同年入选创业南京高层次人才引进计划。2018 年入选南京市创新型企业，同年被认定为高新技术企业。2018年7月公司新三板挂牌,证券简称:三生生物,证券代码:872847。南京江北新区是我国第13个、江苏省唯一的国家级新区，创新创业资源密集，产业基础雄厚。凭借国家细胞产业政策的东风，顺应南京江北新区基因之城、细胞谷建设的定位，三生生物将成为细胞行业的靓丽名片，助力江北新区发展。

三生生物建有完善的研发实验室和万级生产车间，公司拥有一支海归博士带领的研发团队。公司占地4000余平米，配有完善的实验室、万级洁净生产车间，拥有一流的人员和成熟的研发团队。产品严格执行ISO13485和ISO9001的质量管理体系，确保产品的技术先进性和质量稳定性。三生生物拥有-80℃、液氮、2到8℃细胞保存液核心技术，并突破了常规的无二甲基亚砜（DMSO）不冻存的瓶颈，首创临床医用级无二甲基亚砜（DMSO）、无蛋白、无血清的-80℃细胞冻存液。同时公司拥有干细胞大规模培养技术，可服务于干细胞临床研究、其它再生医学用途等方面。公司取得医疗器械文号11个；申请国家专利 23 项，其中 12 项获得授权，获得软著一项，参与编写了临床医学教科书“特殊感染外科新理念与新技术”。